보도자료 상세 요약: AMT-130, 美 FDA 혁신치료제 지정 승인
■ 발표일: 2025년 4월 17일
■ 기업: uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)
■ 주요 내용:
미국 FDA는 헌팅턴병(Huntington’s Disease) 치료 후보물질 AMT-130에 대해 **Breakthrough Therapy Designation(혁신치료제 지정)**을 부여했다.
■ 근거:
- 현재까지 치료제가 존재하지 않는 헌팅턴병에 대해 질병 진행을 유의미하게 지연시킨 1/2상 임상시험 데이터에 기반.
- 2024년 7월 기준 중간분석 결과, 치료군에서 복합 헌팅턴병 평가지수(cUHDRS) 기준으로 질병 진행이 용량 의존적으로 감소함이 확인됨.
- AMT-130 투여 환자 수: 총 45명
🟨 _주석: Breakthrough Therapy Designation_은 심각한 질환을 대상으로 기존 치료법 대비 ‘실질적 개선 가능성’을 보여주는 신약 후보에 대해 임상·허가 절차를 신속화하기 위해 부여되는 제도입니다. RMAT, Fast Track 등과 병행 가능하며 FDA의 고위급 자문이 포함됩니다.
■ 향후 계획:
- 2025년 2분기 중 Biologics License Application(BLA, 생물의약품허가 신청) 관련 추가 규제 지침 발표 예정.
- FDA와 Accelerated Approval(가속 승인) 조건에 대해 협의 진행 중.
기업소개 및 파이프라인 분석
1. 기업 개요
항목 / 내용
| 본사 | 네덜란드 암스테르담 / 미국 매사추세츠 렉싱턴 |
| 업종 | 유전자 치료제 (Gene Therapy) 개발 |
| 설립연도 | 약 25년 전 |
| 상장시장 | 나스닥 (NASDAQ: QURE) |
| 현금성 자산 | 약 4억 3,500만 달러 (2024년 9월 기준) |
| 대표 파이프라인 | AMT-130 (헌팅턴병), AMT-260 (측두엽 간질), AMT-191 (파브리병), AMT-162 (SOD1 ALS) |
🟨 주석: uniQure는 최초로 유전자 치료제를 상업화한 기업 중 하나로, 혈우병 B 치료제인 Hemgenix의 FDA 승인 이력이 있습니다.
2. 주요 파이프라인 요약
▣ AMT-130: 헌팅턴병 치료 유전자 치료제 (AAV5 기반 miRNA 전달)
- 단 1회 투여로 장기 치료 효과 기대
- 비정상 헌팅틴 단백질(mHTT) 생성을 억제
- FDA로부터 RMAT, Orphan, Fast Track, Breakthrough 지정 모두 획득
- 1/2상 결과: 고용량 투여 시 cUHDRS 기준으로 80% 질병 진행 감소
🟨 주석: cUHDRS는 환자의 운동 기능, 인지 능력, 기능적 독립성 등을 종합적으로 평가하는 헌팅턴병 특화 지표입니다.
▣ AMT-260: 치료 저항성 측두엽 간질
- AAV9 기반 유전자 전달
- 1/2상 진행 중 (2024년 4분기 첫 환자 투약)
- 2단계 구조: Part I(용량결정) + Part II(무작위배정 비교군 도입)
▣ AMT-191: 파브리병
- AAV5-GLA 기반
- 심장/신장 침착 문제를 해결하기 위한 혁신형 접근
- 1/2상 진행 중 (2024년 3분기부터 첫 환자 투약)
▣ AMT-162: SOD1 돌연변이형 ALS
- AAVrh10 기반
- SOD1 유전자가 원인인 ALS에 초점
- 1/2상 진행 중 (2024년 4분기 첫 환자 투약)
🟨 주석: ALS는 운동신경이 퇴화되는 난치성 질환이며, SOD1 돌연변이는 가족형 ALS의 20% 이상을 차지합니다.
3. AMT-130의 규제 진행 현황 및 BLA 전략
- 2024년 11월, FDA와 Type B 회의 통해 Accelerated Approval 전략 논의 완료
- 외부 대조군 사용 허용
- 중간 지표로 cUHDRS 수용
- CSF 내 NfL 감소는 보조 지표로 인정
- BLA 제출에 필요한 추가 임상은 생략
- CMC(제조 품질 기준)도 Hemgenix와 유사하다는 점에서 준비 완료 상태
🟨 주석: CMC는 약물의 일관성과 안정성을 보장하는 제조 기준입니다. 미국과 유럽의 규제기관 승인 공장에서 생산됨.
4. 주요 마일스톤 및 자금계획
시점 / 내용
| Q1 2025 | BLA 준비 본격화, Cohort 3 등록 완료 예정 |
| 1H 2025 | FDA와 통계 계획 및 CMC 기준 확정, EMA와 허가 경로 협의 |
| Mid 2025 | Cohort 1~2의 3년 추적 데이터 발표 예정 |
| 2H 2025 | Fabry 1차 결과 발표 |
| 1H 2026 | MTLE, SOD1 ALS 데이터 발표 예정 |
- 2025년 1월: 7500만 달러 증자 완료
- BLA 제출과 미국 상업화 준비 자금 확보
- 다른 파이프라인 지속 개발
🟨 주석: uniQure는 현재 자금과 증자 대금을 합산해 2027년 하반기까지 운영자금 확보된 상태로 평가됩니다.
요약
항목 / 평가
| 기술성 | FDA 및 EMA와 정기적 협의 및 가속 심사 자격 보유 |
| 혁신성 | 세계 최초 헌팅턴병 유전자 치료제로 진입 시 시장 선점 가능성 |
| 재무 안정성 | 4.3억 달러 현금 + 안정적 자금 조달 구조 |
| 리스크 | 임상 데이터의 장기 유효성, 상업화 성공 여부 등 |
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